21世紀經濟報道記者 季媛媛 上海報道  在藥明康德子公司藥明生基臨港基地關閉的消息被傳出后，有關細胞基因治療（CGT）市場前景的話題備受關注。

近日，市場傳出“藥明康德子公司藥明生基臨港工廠關閉，裁員數百人”的消息。對此，藥明康德近日在投資互動平臺回應稱，“在臨港的基地由于業務調整需要，過程當中涉及到大約50名員工，涉及員工占公司員工總數約0.12%，不涉及其他部門?！蓖瑫r，藥明康德強調，此次調整不會對藥明生基的整體運營產生影響。此外，有消息稱主要調整的業務板塊為“商業化生產”，工藝開發板塊則依舊保留。

藥明康德也表示，我們相信此次調整將更好地幫助公司優化運營效率。公司將始終秉承“客戶第一”的核心價值觀，通過獨特的CTDMO業務模式，助力全球客戶加速新藥研發進程, 推動更多細胞和基因創新療法早日上市，造福全球病患。

談及細胞基因治療CDMO市場前景，有藥企高管在接受21世紀經濟報道記者采訪時表示，在臨床治療領域，細胞基因治療肯定是會成為越來越主流的治療方式，但當前行業發展還處于比較前期的階段。細胞基因治療是一個技術復雜，生產成本高，相對個性化的治療手段，對于患者的可及性和未來整個市場的規模還存在一些不確定性。如此，CDMO行業也是機遇與挑戰并存。

“目前我們看到藥物研發創新，單純的跟隨已經不再是未來發展趨勢，原創或者源頭創新是更多制藥人想要做的事情，細胞和基因治療這些領域進入了高速發展期，也為源頭創新提供了大好時機?！痹撍幤蟾吖苷f，基因治療是未來的方向，現在也是這個行業最好的時代。它的安全性是不需要擔憂的，因為這些局部性的問題會一個一個通過研究、開發和應用來解決。

CGT高度依賴CDMO

近年來，細胞和基因治療成為全球生物醫藥市場中的熱門賽道，受到資本市場的熱捧?；蛑委熓抢^小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，為腫瘤、罕見病、慢病及其他難治性疾病提供了新的治療理念和手段，具備一般藥物可能無法企及的長期性、治愈性療效。也是在巨大的市場潛力之下，基因治療藥物全球商業化進程持續加快。

中金企信國際咨詢分析指出，按基因治療試驗所處臨床階段，全球約39%臨床試驗處于臨床I期，28%處于臨床I-II期，25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。如此，據FDA在2019年的聲明，預計到2025年，FDA每年將會批準10-20個基因治療產品?？傮w上，基因治療產業發展前景將長期向好。 

在國內，基因治療領域也備受關注。隨著國家和各省市高度重視生物醫藥創新發展，在“十三五”“十四五”規劃下出臺了系列產業政策，對基因治療及其CRO/CDMO行業進行支持，以CDMO為核心的基因治療服務快速興起，產業投融資不斷增加，市場規模持續增長。

根據藥明康德2022年財報，細胞及基因療法CTDMO業務實現收入13.08億元，同比增長27.4%。報告期內，公司持續加強細胞及基因療法CTDMO服務平臺建設，為68個項目提供開發與生產服務，其中包括50個臨床前和臨床I期項目，10個臨床II期項目，8個臨床III期項目（其中2個項目已提交上市申請，2個項目處于上市申請準備階段）。

從財報數據上，站在基因治療產業風口，目前藥明康德細胞及基因療法CTDMO業務正處于增速發展階段，但傳出的業務調整消息也讓不少人對細胞及基因療法的發展前景報以擔憂，在產能、技術、商業化等挑戰下，細胞及基因療法如何正向發展？

源健優科創始人、CEO何映珂曾在接受21世紀經濟報道記者采訪時表示，細胞基因治療行業在發展過程中間肯定會有起伏，最近幾年，隨著我們對人類基因組的深度研發和醫療手段的發展，人類對于健康水平的需求變得更加個性化，細胞基因治療是這個大趨勢下開發的最新技術，是我們個性化需求的一個應答，如此，全球在細胞基因治療行業里面的投入非常大，不少產品實現了上市，為患者帶來了福音。

“細胞基因治療涉及的技術知識領域十分寬廣，產品種類多、規模相對小，不少公司只掌握部分技術。加上監管要求復雜，如果要從研發走向生產上市，實現全流程覆蓋，背后的資金、時間以及人才需求很大。采用CDMO外部是細胞基因治療產業的一個主要趨勢?！焙斡崇嬲f。

據弗若斯特沙利文分析，2015年以來，全球細胞基因治療行業開始高速發展。從2016年到2020年，市場規模從5040萬美元增長到20.8億美元，預計到2025年，全球細胞基因治療市場規模將達到近305.4億美元。

站在細胞基因治療產業風口，光大證券分析認為，隨著CDMO公司對工藝的不斷優化，細胞基因治療成本會快速下降，提高CGT藥物可及性，進一步快速推動CGT藥物滲透率，有利于CGT CDMO的快速發展。如此，看好在質粒、病毒、細胞生產上具有獨特技術平臺的公司。

安永大中華區生命科學與醫療健康行業聯席主管合伙人吳曉穎此前也在接受21世紀經濟報道記者采訪時表示，CAR-T細胞基因治療就是指將外源的這些遺傳物質能夠導入白細胞，通過一定的操縱基因的表達或者修飾達到治療疾病的新興的治療方式，具有一次治療，長期有效，甚至是可以從根源上治愈疾病等潛力。但不同于傳統藥物的開發，CGT研發型企業重度依賴專業的CDMO企業的助力。CDMO可以從上游的試劑、設備、產品工藝的開發，以及后續產業化和商業化，提供端到端的解決方案。

亟待突破的多方桎梏

在CGT CDMO賽道從來都不缺入局者。

例如，藥明康德近年來通過收購OXGENE、新建海外基地等涉足基因治療領域，目前在美國已有較大規?；蛑委烠DMO業務；博騰股份近年在蘇州投產“基因與細胞治療CDMO”平臺，將其CDMO由小分子覆蓋到基因治療領域；近日，高騰生物宣布其CGT CDMO平臺項目已進入調試驗收階段，其中，病毒原液生產車間已完成全面調試驗收，正式投產。 

不過，CGT除了高度依賴CDMO行業的發展外，這一賽道的市場前景也堪憂，特別是細胞基因治療行業也存在發展不及預期的風險。根據業內人士總結，關于細胞基因治療領域存在的相關壁壘主要有三方面關鍵問題：一是載體遞送工具，二是目的基因，三是臨床方面。具體而言：

首先，病毒載體方面，最大的問題就是大規模的商業化生產。不管是AAV病毒還是其他的慢病毒，生產費用是很高的。有些原輔料在質量標準方面還有待于進一步提高，生產工藝方面還有一些不太完善的環節，大規模商業化發展是大家接下來要攻克的一個問題。

其次，基因編輯方面，不僅要求靶點的特異性，還要求對基因編輯的精確度。要做一個基因編輯，要避免脫靶效應，需要關注到臨床安全或者治療效果的問題。這就需求我們有一個特異精準的基因編輯工具，在這方面的基礎研究很受青睞，創新技術不斷涌現，我國在這方面也發展很快。

此外，臨床上的差別，目前細胞基因治療無論是在研或是批準的項目，大部分還屬于罕見病領域，目前我國對罕見病的社會廣泛認知度有待提高，資金支持度也有待加強。

“2020年以來，細胞與基因治療的CDMO受到了資本的青睞和布局，但是產業鏈最上游的核心技術，包括試劑、高端設備，依然是被國外所掌握的，我們認為國產化是一個必然的趨勢，但是最底層的技術突破是需要時間?！眳菚苑f說。

另外，細胞與基因治療產業的產能問題也成為業內關注的熱點話題。以CAR-T為例，國內開展臨床研究很多，但在中國上市并獲得商業化的產品只有復星凱特與藥明巨諾，這也反映出研究與產出的不平衡。

另據沙利文統計，截至2022年11月底，國家藥監局已批準超過200個細胞基因治療新藥臨床試驗許可（IND），但僅少數推進至注冊臨床II期或關鍵性臨床研究階段。細胞基因治療藥物的適應癥分布也集中癌癥領域，如何在競爭中脫穎而出，快速推進注冊臨床研究并實現未來商業化成功是眾多企業需要思考的重要問題。

也有證券機構醫藥行業分析師也對21世紀經濟報道記者表示，從研發管線來看，醫藥行業約有13%的產品是屬于細胞基因治療，但是現有產品數量不足1%，該行業還處于快速增長階段，這是繼小分子和大分子之后的一個跨時代大品類。例如，我們也需要注意，CAR-T產品想要做大，在新的適應癥以及工藝創新上還需進一步突破。

談及公司細胞治療產品奕凱達?的商業化布局問題，復星醫藥董事長兼首席執行官吳以芳近日對21世紀經濟報道表示，目前，CAR-T的治療費用依舊很高，提高患者的用藥可及性依舊是一大方向。此外，接下來，如何拓寬CAR-T的市場應用前景也需要進一步關注，行業需要進一步在血液瘤的基礎上探索實體瘤領域的發展可能。另外，CAR-T在神經免疫性疾病領域進一步挖掘市場潛力也成為一大方向。

從技術方面來看，要形成產業化、商業化，何映珂也介紹，有兩個重點：一方面，從生物醫學角度，要能夠解決問題，如何治療相關疾??？載體的選擇是不是足夠好？是否對于更多患者更加可及，并且能夠更快的幫助到患者？這需要從生物醫學基礎研究的角度去推進，這也是為什么行業上游的科研機構或者生物科技公司，需要發展特殊的技術平臺；另一方面，從工業化、產業化的角度，CDMO如何把這些前期的研發成果轉移到工業化上來？這方面也需要生物科技企業間進行全方位的合作，找出一些產業上可以突破的方向。例如，如何通過自動化的技術把個性化的產品，更加自動化地生產出來。

“一個好的CMC流程會大大加速產品的開發，對于生物制藥產業來說，過程本身就是一種產品?！?何映珂說。